Генная терапия
ИСТОРИЯ И ОБЩИЕ ВОПРОСЫ
Генная терапия - способ лечения болезней путем введения в соматические клетки организма дополнительной генетической информации в виде генно-инженерных конструкций (рекомбинантных ДНК) или изменения экспрессии генов. Эта область знаний ориентирована на исправление дефектов, вызванных нарушением унаследованных или приобретенных функций генома.
Исторически генная терапия была направлена на лечение генетических болезней, но затем диапазон ее применения расширился, сначала - теоретически, а затем - в экспериментальных и клинических исследованиях. Генную терапию стали рассматривать как универсальный подход к лечению всех болезней (генетических, многофакторных, злокачественных, инфекционных).
Концепция генной терапии, контуры теоретических основ генной инженерии клеток человека, введение термина и собственно понятия «генная терапия» - все это закладывалось еще в 60-х гг. ХХ в. (Lederberg, Tatum et al.). Естественно, что речь шла о теоретических предпосылках генетической инженерии, которые широкая научная общественность рассматривала как фантастические измышления. Тем не менее события разворачивались быстрее, чем можно было предполагать при первых рассуждениях о генной терапии. Уже в 70-х гг. ХХ в. идея о генной терапии была существенно подкреплена обнаружением фактов влияния вируса папилломы Шопа кроликов на концентрацию аргинина в крови людей, работающих с ними. В этот же период научное направление, занимающееся генной терапией, было значительно расширено обнаружением и изучением рестрикционных эндонуклеаз. Исследования в области рекомбинантных ДНК и анализ вирусных генов (таких, например, как SV40) представили генную терапию в научных кругах уже как достижимую область. В 1977 г. с целью коррекции генетических дефектов был успешно осуществлен перенос генов (трансфекция) в клетки млекопитающих (Wigler et al.).